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罕见病（Rare Disease），是指那些发病率很低的一类疾病，这些疾病往往是慢性的、严重的，甚至危及生命。罕见病是人类医学面临的最大挑战之一，目前已知的罕见病有近7000种，约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性。因罕见病患病人数少，治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药（orphan drug）”，由于各国的罕见病政策壁垒，这些药物只在为数不多的国家和地区上市，包括中国在内的更多区域的患者，面临无药可医的窘境。罕见病日渐成为一个全球公共健康优先事务。
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妈妈，让我陪你一起慢慢变老！这是一位8岁早衰症患儿的心愿。
《妈妈我想陪你变老》
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【标准·方案·指南】黏多糖贮积症Ⅰ型诊疗专家共识（2022）
2023年阿拉杰里天使宝贝之家“因罕而聚，与爱同行”北京站医患交流活动
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2022年第十一届中国罕见病高峰论坛
时间：2022年9月2日-4日
地点：中国上海 · 上海嘉定喜来登酒店
主办方：蔻德罕见病中心（CORD）
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